Na medicina baseada em evidências, estudos clínicos controlados e randomizados (RCTs) são valiosos para nortear as principais recomendações para intervenções terapêuticas.
Entretanto, a tendência à prática de uma medicina mais personalizada aponta para o fato de que os pacientes incluídos em RCTs não correspondem necessariamente ao perfil da maioria dos pacientes que se apresenta individualmente na prática clínica.
Nesse contexto, os estudos de vida real têm ganhado interesse crescente pelo seu grande potencial de complementar o conhecimento obtido com os RCTs e tornar os resultados mais generalizáveis. Eles agregam importante informação aos estudos randomizados e ampliam o conhecimento sobre uma determinada intervenção terapêutica.
Os RCTs têm por característica o rigor metodológico, onde são definidas a população estudada e o cenário clínico desejado, buscando isolar outras condições que possam interferir sobre os resultados, mas os resultados têm limitações na aplicação clínica.
Já os estudos de vida real refletem as pessoas, seu ambiente, suas condições e características reais. Têm por características a incorporação de dados que podem ser derivados de bancos de dados de sinistros e faturamentos, dispositivos eletrônicos ou aplicativos, registros de prática clínica, entre outras ferramentas.
Eles podem ser divididos em três categorias de informação:
• Clínica: quando são levadas em conta a aderência à tecnologia e as taxas de recidiva da doença e cura na vida real;
• Econômica: que leva em conta os custos associados com os recursos médicos utilizados; • Humanista: que leva em consideração informações sobre a saúde e qualidade de vida dos pacientes.
Segundo dados da Agência Europeia de Medicamentos (EMA), entre os anos de 2018 e 2019, 40% dos pedidos iniciais de autorização de marketing e 18% dos pedidos de extensão de indicação para produtos atualmente no mercado continham evidências de mundo real.
Mas é importante ressaltar que os dados de vida real não substituem os dados de estudos clínicos controlados. Ambos podem fornecer informações críticas para os pacientes, comunidade científica e autoridades de saúde, contribuindo para a definição de políticas de saúde, prioridades e incorporação de novas tecnologias.
Vantagens dos dados de vida real
Entre as principais vantagens da utilização de dados de vida real para o estudo de tecnologias em saúde estão:
• A possibilidade de observar os benefícios do uso da medicação em grupos mais heterogêneos de pacientes;
• Entender a sequência e os tipos de tratamento recomendados;
• Acessar testes diagnósticos e uso de medicações;
• Monitorar a segurança da medicação após seu lançamento no mercado;
• Avaliar a relação custo-benefício da tecnologia.
Existem alguns fatores que devem ser observados pelos médicos e perguntas que precisam ser respondidas para que ele possa avaliar se os dados de vida real podem apoiar adequadamente a tomada de decisões. São eles:
• Qualidade dos dados: qual é a qualidade da fonte de dados utilizada? • Transparência: o desenho e o processo de pesquisa foram comunicados de forma transparente? • Métodos estatísticos: foram aplicados métodos estatísticos apropriados? • Reprodutibilidade: o estudo é replicável/reprodutível?
Especialistas consideram que os dados de vida real devem se tornar cada vez mais relevantes para desenvolver novas práticas no setor de saúde, devido à rapidez com que se tem acesso às informações e com a qual é possível formar comunidades online de pacientes, permitindo acelerar estudos. Além disso, o custo do uso de dados de vida real pode ser inferior ao dos ensaios clínicos de fase 3 ou coortes prospectivas multicêntricas.
Fontes consultadas
- Sherman RE, Anderson AS, Dal Pan GJ, et al. Real-world evidence — what is it and what can it tell us? N Engl J Med. 2016 Dec 8;375(23):2293-2297.
- Brown ML, Gersh BJ, Holmes DR, Bailey KR, Sundt III TM. From randomized trials to registry studies: translating data into clinical information. Nature Clinical Practice Cardiovascular Medicine 2008; 5(10), 613–620.
- Federação Brasileira de Instituições Filantrópicas de Apoio à Saúde da Mama (Femama).
- ISPOR.
- Mape Solutions.
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